NOWE TERAPIE W CHOROBIE ALZHEIMERA: wprowadzone w Unii Europejskiej

W ostatnich miesiącach Unia Europejska zatwierdziła dwa nowe leki, które mogą spowolnić postęp choroby Alzheimera u osób znajdujących się we wczesnym jej stadium.
Są to: Leqembi (lekanemab) oraz Kisunla (donanemab).

Oba leki to przeciwciała monoklonalne ukierunkowane na amyloid β – białko odkładające się w mózgu w przebiegu choroby Alzheimera. Ich celem jest usuwanie złogów amyloidu i spowolnienie pogarszania się pamięci oraz funkcji codziennych.

W UE obydwa leki są zarejestrowane wyłącznie dla osób dorosłych z wczesną, objawową postacią choroby Alzheimera z potwierdzoną za pomocą biomarkerów (badanie płynu mózgowo-rdzeniowego lub badanie PET/CT) patologią amyloidu, którzy w badaniach genetycznych nie są homozygotami wariantu APOE ε4. Przed rozpoczęciem terapii niezbędne jest także badanie rezonansem magnetycznym, aby wykluczyć istotne zmiany naczyniopochodne mózgu (udary lakunarne, mikrokrwawienia). Oba leki w UE są wdrażane w programach kontrolowanego dostępu i w ramach rejestrów skuteczności i bezpieczeństwa, co ma zapewnić właściwy nadzór terapii.

Obydwa leki podawane są wyłącznie dożylnie. Leqembi (lekanemab) stosowane jest co 2 tygodnie, Kisunla (donanemab) podaje się raz w miesiącu. W badaniach klinicznych wykazano znaczące spowolnienie pogorszenia funkcji poznawczych i codziennego funkcjonowania o około 25-30% w ciągu 18-36 miesięcy. Leczenie jest zwykle dobrze tolerowane, ale istnieje ryzyko związane z wystąpieniem bezobjawowych lub rzadziej objawowych niedokrwiennych lub krwotocznych mikrouszkodzeń mózgu. Ryzyko jest wyższe u nosicieli APOE ε4, zwłaszcza homozygot, dlatego UE nie kieruje do leczenia osób z dwiema kopiami ε4. Regularne badania rezonansem magnetycznym, na początku terapii, pozwala wychwycić i – w razie potrzeby – czasowo wstrzymać leczenie do ustąpienia zmian.

W Stanach Zjednoczonych FDA zatwierdziła we wrześniu postać Leqembi podawaną podskórnie raz w tygodniu jako dawkowanie podtrzymujące, po ukończeniu 18-miesiecznej terapii dożylnej. Leczenie może być stosowane samodzielnie przez chorego w domu.

Dotychczas nie jest znana terapia umożliwiająca wyleczenie Aizheimera. Jednak obydwa leki znacząco spowalniają tempo pogarszania się funkcji poznawczych na wczesnym etapie, co umożliwia przedłużenie samodzielności chorego.

W UE rekomenduje się kontynuację leczenia do czasu progresji do umiarkowanej demencji lub braku dalszej korzyści klinicznej.

Nie. Spodziewane jest wprowadzenie tych leków do terapii w ramach programów terapeutycznych w 2026 roku.

Tak. W Polsce rozpoczyna się bezpłatne badanie fazy III nowego leku Troninemabu, skierowane do osób w wieku 50-90 lat z MMSE ≥ 22, które mają potwierdzoną obecność choroby Alzheimera na podstawie biomarkerów z krwi, takich jak ptau217. Udział w badaniu trwa około 18 miesięcy i obejmuje kompleksową, bezpłatną opiekę.